Tagad mēs tagad varam pārprogrammēt mūsu ķermeņus
FDA pirmo reizi ir apstiprinājusi gēnu terapijas terapiju - vēsturisku kustību medicīnas literatūrā. Jaunā ārstēšana - Kymriah (tisagenlecleucel) - modificē T-šūnas, lai cīnītos ar leikēmiju.
Kymriah apstiprinājums kalpo kā priekšgals citu gēnu terapijas formu apstiprināšanai, kas cīnīsies ar vēzi un citām nopietnām slimībām, izmantojot jaunu un aizraujošu pieeju: ķermeņa pārprogrammēšana ar mākslīgiem līdzekļiem.
Uz šūnām balstīta gēnu terapija
Uz šūnu balstīta gēnu terapija attiecas uz praksi ieviest jaunu ģenētisko materiālu īpašā šūnu populācijā un pēc tam šīs modificētās šūnas atkal ieviest ķermenī. Kad ķermenī šie jaunie šūnas var ražot olbaltumvielas, kas palīdz cīnīties pret vēzi vai citām nopietnām slimībām.
Kymriah ietver ģenētiski modificētu T-šūnu - limfocītu vai balto asins šūnu - ievadīšanu organismā. Šīs modificētās T-šūnas atpazīst un uzbrūk leikēmijas šūnām.
Gēnu terapija ir labāka nekā ķīmijterapija, jo gēnu terapija ir mazāk toksiska. Ķīmijterapija ietekmē visu ķermeni un izraisa visa ķermeņa iedarbību. Ar šūnu gēnu terapiju, pārveidotas šūnas tiek ievadītas lokāli un īpaši apkarojas audzēji.
Papildus tam, ka tā ir gēnu terapijas forma, Kymriah ir arī imunoterapeitisks līdzeklis. Imūnā terapija piesaista imūnsistēmas spēku slimības ārstēšanai.
Kymriah paskaidrots
Tehniskā ziņā Novartis's Kymriah ir eksperimentāla kimēriska antigēna receptora (CAR) T šūnu terapija, ko izmanto, lai ārstētu recidivējošu vai ugunsizturīgu (ti, izturīgu pret ārstēšanu) B šūnu akūtu limfoblastisku leikēmiju.
Kymriah ir pielāgota imūnterapijas forma, kurā pacienta T-šūnas tiek savāktas un pēc tam nosūtītas uz ražošanas centru.
T-šūnas tiek novāktas, izmantojot procedūru, ko sauc par leukafrēzi.
Ražošanas centrā šīs T-šūnas tiek modificētas, iekļaujot gēnu, kas kodē CAR izteiksmi. Šīs modificētās šūnas tiek ievadītas atpakaļ pacientam. Pēc tam, kad organismā, CARs mērķa īpašu antigēnu sauc par CD19, kas atrodas uz leikēmijas šūnu virsmas un nogalina šīs vēža šūnas. Pēc tam, kad asinīs, šīs modificētās T-šūnas aug un paplašina, lai izskaustu vēzi divu vai trīs nedēļu laikā.
FDA eksperti apstiprināja Kymriah vienu fāzi II fāzes klīniskajā pētījumā, kurā 63 bērni, pusaudži un jauni pieaugušie ar recidivējošu vai rezistentu B šūnu akūtu limfoblastisku leikēmiju saņēma vienu devu ārstēšanas laikā. No šiem dalībniekiem pēc trīs mēnešiem 83 procenti nonāca remisijā. Turklāt pēc sešiem mēnešiem 75 procenti bija brīvi no slimībām. Svarīgi, ka Kymriah tika piešķirts FDA prioritāro pārskatu un izrāvienu terapijas apzīmējumiem.
Akūta limfoblastiska leikēmija ir kaulu smadzeņu un asiņu vēzis. Tas izraisa organisma patoloģisku limfocītu veidošanos. Šīs nekontrolētās asins šūnas ātri izstumj veselīgas asins šūnas kaulu smadzenēs. Mums ir nepieciešami mūsu asins šūnas, lai izdzīvotu.
Kad normālu asins šūnu skaits ievērojami samazinās, var rasties nāve.
Lai gan gados vecāki pieaugušie var attīstīties ALL, tas galvenokārt ir bērnu slimība. Apmēram 90 procenti bērnu, no kuriem ALL nonāk atbrīvošanās pēc ārstēšanas. Kymriah ir apstiprināts lietošanai pacientiem, kuri ir jaunāki par 25 gadiem un kuriem ir atkārtota vēzis vai vēzis, kas ir izturīgs pret ārstēšanu.
Bažas par Kīmriju
Viens no jebkura veida monoklonālo antivielu terapijas negatīvās blakusparādības ir citokīnu atbrīvošanās sindroms, infūzijas reakcija, ko sauc arī par citokīnu vētru. Citokīni ir mazas olbaltumvielas, kuras izdalījušās šūnas, un tās ietekmē citas šūnas.
Vairumā gadījumu citokīnu atbrīvošanās sindroma simptomi ir viegli vai vidēji smagi, un tos var viegli ārstēt. Šie simptomi ietver:
- zems asinsspiediens
- nogurums
- tahikardija
- galvassāpes
- drudzis
- slikta dūša
- drebuļi
- izsitumi
- skrāpējamais kakls
- elpošanas traucējumi
Tomēr pacientiem, kuriem ir vēža asinīs, piemēram, ALL, ir lielāks risks saslimt ar smagu citokīnu vētru ar dzīvībai bīstamiem simptomiem. Šī iemesla dēļ infūzijas jāveic liela apjoma centros ar speciālistiem, kuri ir apmācīti rīkoties ar nopietnām komplikācijām, piemēram, citokīnu vētru.
Visbeidzot, Kymriah paredzams, ka tas maksās apmēram $ 500,000. Tomēr ārstēšana ar Kymriah joprojām ir lētāka nekā kaulu smadzeņu transplantācija, ko parasti lieto leikēmijas ārstēšanā.
Vārds no
Ugunsizturīgi vai recidīvi ALL ir nāvīga slimība. Kīmrijas apstiprinājums sniedz cerību dažiem simtiem jauniešu Amerikas Savienotajās Valstīs, kurām nav ārstēšanas iespēju. Tas ir izrādījies efektīvs klīniskajos pētījumos. Tomēr klīniskie izmēģinājumi bija ierobežoti, un vēl ir jāredz, vai Kymriah var izraisīt mūža remisijas.
Plašā izteiksmē FDA apstiprinājums tam, ka gēnu terapijas forma pirmo reizi piesaista jaunus zāļu laikus, ir vecums, kurā mēs varam pārprogrammēt mūsu šūnas, lai cīnītos ar vēzi un citām nāvējošām slimībām.
> Avoti:
> Breslin S. Citokīna atbrīvošanas sindroms: kopsavilkums un implantēšana. Onkoloģijas medicīnas māsu klīniskais žurnāls. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T Terapija leikēmijas ārstēšanai. Vēža atklājums. 2017. gada 27. jūlijs.
> FDA ziņu izlaidums. FDA apstiprinājums rada pirmo gēnu terapiju Amerikas Savienotajām Valstīm. 2017. gada 30. augusts.
> Augsta KA Gēnu terapija klīniskajā medicīnā. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisona iekšējās medicīnas principi, 19e Ņujorka, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Balto šūnu traucējumi. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard Geriatric Medicine and Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.