Jautājums: aferezei ZBL holesterīna
Mans 12 gadus vecais brāļadēls ir ļoti augsts holesterīna līmenis, ko viņi saka, ir saistīts ar iedzimtību. Viņa līmenis ir tik augsts, ka viņa ārsti iesaka uzsākt ārstēšanu, ko sauc par "aferezu". No mazajiem, par ko es zinu, tas izklausās diezgan krasas. Vai varat man pateikt par aferezēm un vai tā ir laba ideja bērnam?
Atbilde: Pastāv vairākas ZBL holesterīna līmeņa mantotās pazīmes. Visbiežāk no tām ir ģimenes hiperholesterinēmija (FH). Cilvēkiem ar FH, īpaši tiem, kuriem ir smagākas saslimšanas formas, ir ievērojami palielināts priekšlaicīgu sirds un asinsvadu slimību attīstības risks. Paaugstināts ZBL holesterīna līmenis šajā stāvoklī ir no dzimšanas brīža un sāk sabojāt sirds un asinsvadu sistēmu jau agrīnā vecumā, tāpēc cilvēkiem ar ģimenes hiperholesterinēmiju ir jārīkojas pat tad, ja tie ir bērni.
FH ārstēšanas pamatā ir statīnu lietošana . Lielākajā daļā cilvēku ar šo stāvokli, statīni būtiski samazina ZBL holesterīna līmeni. Bet tiem, kuriem ir īpaši smagas slimības formas, statīni nedarbojas pietiekami labi, un sirdsdarbības risks joprojām ir ļoti augsts. Tiek apgalvots, ka šiem cilvēkiem ir "zāļu izturīga hiperholesterinēmija".
Pacientiem ar zāļu rezistentu hiperholesterinēmiju ir vairākas pieejas; neviens no tiem nav viegli vai patīkami. No pieejamajām metodēm vislabāk pārbaudītā ir afereze.
Aferēze
Aferēze ar holesterīna satura asinīm tiek izsūknēts no asinsvadiem, un pēc tam to apstrādā tā, lai noņemtu proteīnus (sauktos lipoproteīnus), kas satur ZBL holesterīnu.
Visbeidzot, samazinātās holesterīna asinis tiek atdotas pacienta apritē. (Šī procedūra ir nedaudz līdzīga hemodialīzei, ko lieto pacientiem ar nieru mazspēju.)
Aferēze akūtu samazina ZBL holesterīna līmeni pat par 75%. Tomēr, tā kā šo pacientu aknās rodas daudz ZBL holesterīna, ZBL līmenis atjaunojas dažu dienu laikā. Tātad aferezē parasti jāveic vismaz reizi nedēļā un dažreiz divas reizes nedēļā.
Acīmredzot, uzsākot afezera terapiju, ir liela saistība laikā un neērtībās, un tā ir arī ļoti dārga. Turklāt tas var radīt vairākas diezgan izplatītas blakusparādības, tai skaitā zemu asinsspiedienu, anēmiju un galvassāpes. Visbeidzot, tāpat kā pacientiem ar hemodialīzi, tiem, kam ir aferēze, parasti ir nepieciešama ķirurģiska procedūra, lai izveidotu arteriovenozo fistulu (ķirurģiski savienojot artēriju un vēnu tikai zem ādas), kas ievērojami vienkāršo asinsvadu bieži pieejamo nepieciešamību, kas nepieciešams aferezei .
Tika pētīta aferezē efektivitāte bērniem ar smagiem holesterīna traucējumiem. Šeit ir teikts , ka bērniem ar aferēzes rezultātiem ir jāsaka , ka UpToDate , elektroniska atsauce ārstiem un pacientiem:
Ilgtermiņa ZBL-aferezas drošums un efektivitāte tika vērtēta pētījumā ar 11 bērniem ar smagu ģenētisku hiperholesterolemiju (ieskaitot bērnus ar homozigotu FH), kuri tika ārstēti 2 - 17 gadus veci. Nebija sirds nāves gadījumu, ne-letālu miokarda infarktu vai koronāro revaskularizācijas procedūru. Tika parādīta konstatēto koronāro artēriju bojājumu regresija, kā arī jaunu asinsvadu un koronāru bojājumu novēršana.Citiem vārdiem sakot, neraugoties uz visiem afezēzes trūkumiem, šķiet, ka vismaz viens pētījums parāda, ka šāda veida ārstēšana - vismaz bērniem - ne tikai samazina ZBL holesterīna līmeni, bet arī, šķiet, ievērojami samazina priekšlaicīgas sirds un asinsvadu slimību attīstības risku . Tāpēc, neskatoties uz visiem trūkumiem, aferēze ir kaut kas tāds, kas jāņem vērā bērniem ar smagām hiperholesterinēmijas formām, kas nereaģē uz statīniem.
Ilgtermiņa
Par laimi tagad šķiet, ka afereze var nebūt saistīta ar mūžizglītību. Pateicoties nesenajiem sasniegumiem cilvēka ģenētikas pētījumos, tiek izstrādātas vairākas ļoti daudzsološas jaunas ārstēšanas metodes, kuru mērķis ir specifiski ģenētiski traucējumi, kas rada FH. Jaunajām izstrādājamajām zālēm ir ļoti labas izredzes efektīvi samazināt ZBL holesterīna līmeni līdz mērķa līmenim. Iespējams, ka pareizi aplūkot aferezē bērniem ar FH kā pagaidu līdzekli - kā veids, kā uzturēt asinsvadus samērā "tīru", kamēr mēs gaida daudz pilnīgāku un daudz vienkāršāku medicīnisko terapiju.
Vēlaties uzzināt vairāk? Papildinformāciju par padziļinātu medicīnisko informāciju skatiet sadaļā UpToDate tēma "Ģimenes hiperholesterinēmija".
Avoti:
Rosensons RS, de Ferranti SD, Durrington P. Ārstnieciska zāļu rezistenta hiperholesterinēmija. UpToDate Piekļuve, 2012. gada jūlijs.