Kāds līdzjūtīgais narkotiku lietojums nozīmē vēža slimniekiem un onkologiem

Kā jūs varat saņemt labdarības pētījumu zāļu lietošanu?

Kas ir domāts ar līdzjūtīgu narkotiku lietošanu vēža slimniekiem? Padomājiet par šiem jautājumiem:

Kas notiek, ja tiek pētīta tikai viena ārstēšana, kas varētu jums palīdzēt, bet jūs neatbilstiet klīniskās izpētes reģistrācijas prasībām? Ko darīt, ja jums nav izdevies veikt visas alternatīvās ārstēšanas procedūras, izņemot daudzsološu ārstēšanu, kuru FDA vēl nav apstiprinājusi?

Kad tas notiek, FDA ir rezerves plāns. To sauc par atbrīvošanu no līdzdalības vai paplašinātu piekļuvi pētnieciskām zālēm.

Kāda ir "labdabīgas narkotiku lietošanas nozīme un nolūks"?

Atbilstoša narkotiku lietošana attiecas uz pētāmās zāles (eksperimentālās zāles) vai medicīnas ierīci (kuru FDA vēl nav apstiprinājusi) ārpus ārstēšanas klīniskā pētījuma , ja nav pieejama alternatīva apmierinoša ārstēšana. Pirms FDA apstiprinājuma pētāmo narkotiku Amerikas Savienotajās Valstīs nevar pārdot vai tirgot.

Kas ir pētnieciskais jaunais medikaments (IND)? - Pārskats par klīniskajiem pētījumiem un FDA apstiprināšanas procesu

Pirms diskutēt par līdzjūtīgu narkotiku lietošanu, tas var palīdzēt atbalstīt un aprakstīt jaunās zāles vai procedūras, kā tas tiek izstrādāts, un galu galā vai nu noraidīja, vai apstiprināja FDA apstiprināšanas process, lai to izmantotu plašai sabiedrībai. Šīs diskusijas dēļ es ierobežoju procesu tikai ar medikamentiem.

Pirmais solis, ko pētnieki izmanto, novērtējot iespējamo medikamentu, ietver pētījumus, kas nav saistīti ar cilvēkiem. Jaunās zāles šajā stāvoklī tiek pārbaudītas vai nu vēža šūnās, kas audzētas laboratorijas traukā, vai arī citiem dzīvniekiem, piemēram, pelēm. Ja šie pētījumi tiek uzskatīti par pietiekami pilnīgiem, tad testēšana ar cilvēkiem notiek trīs klīnisko pētījumu fāzēs .

1. fāzes klīniskie pētījumi tiek veikti nelielā skaitā cilvēku un ir izstrādāti, lai atbildētu uz jautājumu: "Vai zāles ir drošas?" Otrais fāzes pētījums ir nākamais solis, lai atbildētu uz jautājumu: "Vai ārstēšana darbojas?" Pēdējais posms pirms FDA apstiprinājuma (vai noraidījuma) ir 3. fāzes klīniskie izmēģinājumi, izmēģinājumi, kas izmantoti, lai atbildētu uz jautājumu: "Vai ārstēšana darbojas labāk nekā standarta apstiprinātas ārstēšanas metodes vai ar mazākām blakusparādībām?"

Izmantojot šo scenāriju, līdzjūtīgai narkotiku lietošanai būtu zāļu lietošana, kas ir vienā no klīnisko pētījumu fāzēm pirms FDA apstiprināšanas, bet ne kā viena no klīniskajiem pētījumiem.

Kad var kāds kvalificēties par līdzjūtīgu narkotiku lietošanu (labdarības atļauja)?

Ideālā gadījumā vēža slimnieki, kuri var gūt labumu no pētāmas jaunas zāles (IND), tiek iesaistīti aktīvā klīniskajā pētījumā, kurā tiek pētīta šī narkotika . Tas nozīmē, ka daži cilvēki, kas var gūt labumu no pētāmās zāles, var neatbilst konkrētajiem kritērijiem, kas jāievēro šajā klīniskajā pētījumā, tādu iemeslu dēļ kā vecums, iepriekšēja ārstēšana, veiktspējas statuss vai citi izslēgšanas nosacījumi. Šajā gadījumā ir jāievēro divi kritēriji:

• Nedrīkst būt apmierinoša alternatīva terapija nopietnas slimības diagnosticēšanai, uzraudzībai vai ārstēšanai, un

• Iespējamais risks, ka persona no pētāmās zāles (vai procedūrai) nav lielāka par iespējamo pašas slimības risku.

Kas ir Izvērstā narkotiku piekļuves paplašināšana?

Ja jūs izlasīsit FDA dokumentus, jūs varat uzzināt, kāda ir atšķirība starp paplašinātu piekļuvi un līdzjūtības izmantošanas atbrīvojumu vai arī to, ka tos lieto savstarpēji aizstājamiem. Atbilde ir tāda, ka ir trīs paplašinātas piekļuves pakāpes, no kurām pirmā ir atsauce uz indivīda lietošanu Šie pacienti ietver:

• Pētniecisko narkotiku lietošana atsevišķiem pacientiem
• Vidēja izmēra pacientu populācijas (līdz 100) un

• Lielākām pacientu grupām (vairāk nekā 100)

Prasības individuālai piekļuvei pētnieciskajai vēža apkarošanai

Lai pieteiktos individuālai piekļuvei, jāievēro šādas prasības:

• Zāles (vai procedūra) ir jānosaka nopietnas slimības diagnosticēšanai, uzraudzībai vai ārstēšanai.
• Pacienti nedrīkst būt tiesīgi saņemt jebkādus turpmākus zāļu klīniskos pētījumus.
• FDA ir jānosaka, ka atbrīvojuma no līdzatļaušanas lietošanas noteikumi neietekmēs nevienu šo zāļu klīnisko pētījumu stadiju.
• Pacientam nedrīkst būt apmierinoša alternatīva vai salīdzināma ārstēšana, vai pacients nespēj paciest šīs alternatīvās terapijas.
• Pacientam ir jābūt vēža diagnozei, kurai pētāmā narkotika ir pierādījusi aktivitāti. Citiem vārdiem sakot, FDA ir jānosaka, ka ir pietiekami daudz pierādījumu, ka zāles ir drošas un efektīvas, lai pamatotu tās lietošanu konkrētam pacientam.
• Parasti pacientam ir jāveic standarta ārstēšana, kas nav veiksmīga.
• Zāles jālieto nopietnā vai dzīvībai bīstamā stāvoklī, kurā eksperimentālās ārstēšanas risks pārsniedz risku, ka ārstēšana netiek ārstēta. Citiem vārdiem sakot, eksperimentālās ārstēšanas risks, ieskaitot nāvi, tiek uzskatīts par mazāku par slimības nāves risku bez ārstēšanas.
• Zāļu iegūšana ietver gan ārsta, gan pacienta aktīvu līdzdalību
• Ārstam jābūt gatavam vadīt šo zāļu lietošanu un pabeigt ārstēšanas uzraudzību
• Uzņēmumam, kas ražo šo medikamentu, ir jāvienojas par zāļu piegādi (FDA nevar "piespiest" sabiedrību piegādāt šo narkotiku). Ja uzņēmums pieprasa samaksu par šo narkotiku, pacientam ir jānodrošina šis maksājums.
• Pēc pieteikuma saĦemšanas FDA pieĦems lēmumu par to, vai atĜaut atbrīvot no līdzdalības. Ir svarīgi atzīmēt, ka, lai gan tas izklausās sarežģīts process, kopš 2009. gada FDA ir apstiprinājusi lielāko vairākumu, ja tā ir saņēmusi pētījumu par jaunām narkotiku lietām .

Pielāgošanas zāļu lietošanas process

Lietošanas līdzjūtības nolūkos ir divu veidu pieteikumi. Tie ietver:

• Ārkārtas lietošana - Ārkārtas situācijā pieprasījumu var iesniegt pa tālruni (vai citu ātru saziņas veidu), un FDA amatpersona var izsniegt atļauju pa tālruni, lai sāktu ārstēšanu. Ārstējošajam ārstam ir jāievēro šī mutiskā atļauja ar rakstisku pētījumu par narkotiku lietošanu 15 dienu laikā pēc FDA vārdiskās atļaujas lietot šo narkotiku. (Ja nepastāv pietiekoši daudz laika, lai saņemtu apstiprinājumu no izmeklēšanas pārbaudes padomes (IRB) ārkārtas situācijā, ārstēšana var sākties bez IRB apstiprinājuma, ja ārsts, kurš nodrošina ārkārtas procedūru, paziņo IRB 5 darba dienu laikā.)
• Profesionāla lietošana (vienreizēja piekļuve pacientiem) - Ja vien nav ārkārtīgi dzīvībai bīstamas ārkārtas situācijas, ārstējošajam ārstam jāaizpilda pētāmā jaunā narkotiku lietošanas programma. Kad šis pieteikums tiek piegādāts FDA, FDA ir 30 dienu periods, kura laikā pieteikumu var pārskatīt un pieņemt lēmumu par pieņemšanu vai noraidīšanu. Ņemiet vērā, ka lielāko daļu laika lēmums tiek nodots ārstējošajam ārstam pēc iespējas ātrāk.

(Tā kā šī informācija laika gaitā mainās, pārbaudiet FDA avotus, kas uzskaitīti šī raksta apakšdaļā, lai iegūtu visjaunāko informāciju.)

Kas jums jāzina kā pacients

Ja jūs apsverat izmeklējamas narkotikas lietošanu, ir jāpatur prātā vairākas lietas. Tie ietver:

• Zābam (vai procedūrai) var būt nopietns risks.
• Tā kā FDA vēl nav apstiprinājusi šo zāļu (vai procedūru), nav zināms, vai pētāmā zāle ir labāka vai sliktāka par standarta zāļu lietošanu. Jūs nedrīkstat saņemt papildu ieguvumu no šīs zāles.
• Zāļu īstermiņa blakusparādības un ilgtermiņa blakusparādības joprojām nav pilnībā zināmas.

Jūsu ārsta atbildība par līdzjūtīgo narkotiku lietošanu

Iesniedzot pieteikumu par līdzjūtīgo narkotiku lietošanu, tas būs jūsu ārstējošais onkologs (tas, kuru jūs redzat sev par aprūpi), kas būs atbildīgs par ārstēšanas pieteikumu, administrēšanu un dokumentāciju.

• Ārstējošajam ārstam ir jāaizpilda pieteikums, kā aprakstīts iepriekš.
• Ārstējošais ārsts būs atbildīgs par ārstēšanas protokola iesniegšanu un FDA apstiprināšanu ar ziņojumu par ārstēšanas rezultātiem, kopsavilkumu un jebkādām blakusparādībām.
• Ārstējošais ārsts ir atbildīgs par zāļu iegādi no ražotāja / izstrādātāja, kā arī pēc atlikušās ārstēšanas pabeigšanas uzskaita visas atlikušās zāles.
• Ārstējošajam ārstam ir jāpiekrīt pacienta uzraudzībai ārstēšanas laikā, ievērojot visas vadlīnijas un pienākumus, jo viņa uzņemas izmeklētāja lomu šajā pacientam.

_Avoti:

_{Valsts vēža institūts. Piekļuve izpētes narkotikām. Atjaunots 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA). Paplašināta piekļuve (līdzjūtības izmantošana). Atjaunots 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA). Paplašinātais piekļuves veids: informācija pacientiem. Atjaunots 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA). Paplašinātais piekļuves veids: informācija ārstiem. Atjaunots 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA). IDE agrīna / paplašināta piekļuve. Atjaunots 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}