Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai likums par retām slimībām

Kā tiek stimulēta nezināmu zāļu izpēte un attīstība

Kas ir zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai un kāds ir Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai likums? Kāpēc šo narkotiku izpēte un attīstība ir svarīga un kādi ir šķēršļi?

Kas ir zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai? - Definīcija

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir zāles (farmaceitiskās), kas joprojām ir nepietiekami attīstītas tādēļ, ka uzņēmumam trūkst zāļu rentabilitātes. Bieži vien iemesls tam, ka narkotikas nav rentabla, ir tas, ka ir salīdzinoši maz cilvēku, kuri iegādāsies šo narkotiku, ja to novērtēs pret pētniecību un attīstību, kas nepieciešama zāļu ražošanai.

Vienkāršā vārdiem, reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētie medikamenti ir tie, kurus uzņēmumi neplāno nopelnīt lielu naudu, un tā vietā novirza savus centienus narkotiku jomā, kas dos naudu.

Kāpēc daži medikamenti ir "zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai"?

Farmācijas (zāļu) un biotehnoloģiju uzņēmumi nepārtraukti pēta un izstrādā jaunas zāles, lai ārstētu medicīniskos apstākļus, un jaunas zāles nonāk tirgū bieži. No otras puses, cilvēki, kas cieš no retām slimībām vai traucējumiem, neredz to pašu zāļu izpētes uzmanību viņu slimībām. Tas ir tāpēc, ka to skaits ir mazs, un arī potenciālais jauno zāļu tirgus, kas paredzēts šo retu slimību ārstēšanai (parasti saukts arī par "zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai"), arī ir mazs.

Retas slimības sastopamas mazāk nekā 200 000 cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs vai mazāk nekā 5 no 10 000 indivīdiem Eiropas Savienībā. Tādējādi valdības regulējošās aģentūras Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā ir veikušas pasākumus, lai mazinātu šo atšķirību zāļu izstrādes jomā

Stimulējošie pasākumi, lai palielinātu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstību

Atzīstot, ka Amerikas Savienotajās Valstīs netika izstrādātas adekvātas zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai un ka narkotiku uzņēmumi faktiski radīs finansiālus zaudējumus, izstrādājot zāles retos gadījumos, ASV Kongress 1983. gadā pieņēma Zaļo zāļu likumu.

ASV zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai biroja birojs

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir atbildīga par medikamentu drošuma un efektivitātes nodrošināšanu Amerikas Savienoto Valstu tirgū.

FDA izveidoja Zāļu produktu attīstības biroju (OOPD), lai palīdzētu attīstīt zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai (un retāk sastopamiem medikamentiem), ieskaitot pētījumu dotāciju piešķiršanu.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, tāpat kā citas zāles, joprojām ir jāatrod droši un efektīvi, veicot pētījumus un klīniskos pētījumus, pirms FDA to apstiprinās tirdzniecībai.

ASV zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai 1983. gada likums

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai piedāvā stimulus, lai rosinātu uzņēmumus izstrādāt zāles (un citus medicīniskos produktus) maziem cilvēkiem ar retām slimībām (ASV, 47 procenti retu slimību skar mazāk nekā 25 000 cilvēku). Šie stimuli ir šādi:

• Federālā nodokļu atlaide par veikto pētījumu (līdz 50 procentiem no izmaksām), lai izstrādātu retu slimību ārstēšanai paredzētu narkotiku.
• Garantēts 7 gadu monopols narkotiku pārdošanas jomā pirmajai kompānijai, lai iegūtu FDA tirdzniecības atļauju konkrētai narkotikai. Tas attiecas tikai uz apstiprinātu zāļu lietošanu. FDA varētu apstiprināt vēl vienu pieteikumu par citu lietojumu, un šim uzņēmumam būtu arī ekskluzīvas mārketinga tiesības attiecībā uz šo zāļu lietošanu.
• Atteikšanās no zāļu apstiprināšanas pieteikuma maksas un ikgadējās FDA maksas par produktiem.

Pirms zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanas likuma pieņemšanas retu slimību ārstēšanai bija pieejamas dažas retu slimību zāles.

Kopš šī likuma ASV FDA ir apstiprinājusi vairāk nekā 200 zāles retu slimību ārstēšanai

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai akts ASV farmācijā

Tā kā zāļu reti sastopamu slimību ārstēšana likums stājās spēkā 1983. gadā, tas ir atbildīgs par daudzu narkotiku attīstību. Līdz 2012. gadam šajā procesā tika apstiprināti vismaz 378 narkotikas, un skaits turpina pieaugt.

Narkotiku piemērs, kas pieejams sakarā ar zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai

Starp apstiprinātajām narkotikām ir tādas kā:

• Adrenokortikotropā hormons (ACTH) bērnu infekciozu spazmu ārstēšanai
• Tetrabenzīns horejas ārstēšanai, kas rodas cilvēkiem ar Huntingtona slimību

• Enzīmu aizstājterapija tiem, kam ir glikogēna glabāšanas traucējumi, Pompe slimība

Starptautiskie pētījumi un attīstība zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai

Tāpat kā ASV Kongress, Eiropas Savienības (ES) valdība ir atzinusi nepieciešamību palielināt zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai izpēti un attīstību.

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja

Eiropas zāļu aģentūra (EMEA), kas dibināta 1995. gadā, ir atbildīga par medikamentu drošuma un efektivitātes nodrošināšanu ES tirgū. Tas apvieno 25 ES dalībvalstu zinātniskos resursus. 2000. gadā tika izveidota Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja (COMP), kas pārraudzītu zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstību ES.

Regula par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai

Eiropas Padomes pieņemtā Regula par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai sniedz stimulus retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu (un citu reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu) attīstībai ES, tostarp:

• Maksājumu atcelšana saistībā ar tirdzniecības atļauju piešķiršanas procesu.
• Garantēts 10 gadu monopols narkotiku pārdošanas jomā pirmajam uzņēmumam, lai saņemtu EMEA zāļu tirdzniecības atļauju. Tas attiecas tikai uz apstiprinātu zāļu lietošanu.
• Kopienas tirdzniecības atļauja - centralizēta tirdzniecības atļaujas procedūra, kas attiecas uz visām ES dalībvalstīm.
• Protokola palīdzība, proti, zinātnisko konsultāciju sniegšana farmācijas uzņēmumiem par dažādiem izmēģinājumiem un klīniskajiem pētījumiem, kas nepieciešami izstrādātās zāles.

Regulai par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai Eiropas Savienībā ir tikpat labvēlīga ietekme, ka Amerikas Savienotajās Valstīs regulē zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai statusu, ievērojami palielinot reto slimību zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstību un tirdzniecību.

Bottom line par bāreņu zāļu likumu

Tajā laikā ir daudz pretrunu par likumu par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, kā arī par reto slimību ārstēšanas nepieciešamību vienā malā un jautājumiem par ilgtspējību. Par laimi, šīs darbības gan Amerikas Savienotajās Valstīs, gan Eiropā ir veicinājušas izpratni par daudzām retām slimībām, kuras, apvienojoties kopā, nav tik reti sastopamas.

_Avoti:

_{Herderis, M. Kāds ir zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai likuma mērķis? . PLoS Medicīna . 2017. 14 (1): e1002191.}

_{Murphy, S., Puwanant, A., un R. Griggs. Reti sastopamu neiroloģisku traucējumu neparedzēta ietekme uz reti sastopamām personām. Neiroloģijas gadi . 2012. 72 (4): 481-490.}

_{ASV Pārtikas un zāļu pārvalde. Brīdinājuma produkta izdalīšana: narkotikas un bioloģiskie produkti. Atjaunināts 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}