Cilmes šūnu transplantācija ir eksperimentāla un attīstīta recidivējoša (MS) pētniecība, un līdz šim zinātniskie rezultāti ir daudzsološi. Ņemot to vērā, eksperti ir piesardzīgi, jo šāda veida terapija tiek aplikta ar nodokli uz ķermeņa, un tas prasa rūpīgu pozitīvu un negatīvu svēršanu.
Cilmes šūnu transplantācija multiplās sklerozes gadījumā
Agrāk cilmes šūnu transplantācijas tika paredzētas tiem, kuriem ir noteiktas asiņu vai kaulu smadzeņu vēža veidiem, piemēram, leikēmija, limfoma vai multiplā mieloma.
Bet pēdējo gadu laikā cilmes šūnu transplantācija tika pētīta, ārstējot citus ar imūnsistēmu saistītus veselības traucējumus, tostarp multiplo sklerozi.
Cilmes šūnu transplantācija MS ārstēšanai sākas ar procedūru, ko sauc par cilmes šūnu ievākšanu. Šī procedūra paredz noņemt cilvēka cilmes šūnas no savas asinsrites (piekļūt caur vēnu) vai pašu kaulu smadzenēm (piekļūt caur adatu iegurņa).
Formālais medicīniskais termins ir autologas hematopoētiskās šūnas transplantāts, kas ir autologs, tādējādi tiek izmantotas cilvēka paša cilmes šūnas un asins šūnu veidošanās asinīs.
Kad cilmes šūnas tiek savāktas un uzglabātas, cilvēkam būs imūnsistēma vai nu nomākta (saukta par mieloablatīvi transplantētu) vai iznīcināta (saukta par mieloablatīvo transplantātu). Šo nomākšanu vai iztukšošanu iegūst, izmantojot ķīmijterapijas zāles un imūnsistēmas noārdošās antivielas.
Atšķirība starp imūnsistēmas nomākumu un ablāciju (izgriešana) ir tāda, ka iztukšošanai nepieciešama lielāka un toksiskāka ķīmijterapijas deva salīdzinājumā ar nomākumu, kurai nepieciešamas zemākas, mazāk toksiskas devas.
Pēc tam, kad šī fāze ir pabeigta, cilvēks atpūsties pāris dienas pirms cilmes šūnu infūzijas uzsākšanas - procedūra, kurā cilmes šūnas tiek nogādātas atpakaļ cilvēkam caur vēnu.
Pēc infūzijas šie cilmes šūnas ceļo no asinīm uz kaulu smadzenēm, kur tās pavairot un izveido jaunu imūnsistēmu - ideja, ka šī jaunā un uzlabotā imūnsistēma būs veselīga un netiks uzbrukusi mielīna apvalkam smadzenēs un mugurkaulā vads.
Zinātne aiz cilmes šūnu transplantācijas MS
Kanādas pētījumā Lancet 2016.gadā 12 pieaugušiem dalībniekiem ar recidivējoši remitējošu multiplo sklerozi un 12 pacientiem ar sekundāri progresējošu MS tika veikta cilmes šūnu transplantācija. Šiem dalībniekiem bija agresīva slimība un kopumā ļoti slikta prognoze, kas nozīmē, ka viņiem, neskatoties uz MS ārstēšanu, viņiem bija vairāki agrīni MS recidīvi ar ilgstošu invaliditāti.
Tomēr šī pētījuma rezultāti bija daudzsološi. No šiem 24 dalībniekiem trīsdesmit gadus pēc transplantācijas 17 (70 procenti) slimnieki nebija saslimuši ar MS slimībām. Neviena slimība ar MS slimībām nozīmēja:
- nav jaunu MS recidīvu
- nav jaunu MS bojājumu MR
- nav pierādījumu par slimības progresēšanu
Turklāt 7,5 gadus pēc transplantācijas 40% dalībnieku bija uzlabojuši viņu ar invaliditāti saistītās ar invaliditāti saistītās problēmas. Faktiski daži dalībnieki bija ievērojami atguvuši, tostarp:
- nistagma un ataksija
- atgriezties darbā vai skolā
- precējies vai iesaistīts
- kam ir bērni, kuri lieto banknīšu vai ziedoto olu / spermu
Tas viss tiek teikts, ir svarīgi atzīmēt, ka no 24 dalībniekiem, viens miris infekcijas dēļ, ar komplikāciju, kas saistīta ar cilmes šūnu transplantāciju. Citā dalībniekā attīstījās arī smagas ar aknu darbībām saistītas problēmas un ilgu laiku tika hospitalizēts. Ar transplantāciju saistītās blakusparādības bija arī vairākas blakusparādības, piemēram, neitropēniskais drudzis un ar ķīmijterapiju saistītā toksicitāte.
Vairāk cilmes šūnu transplantātu pētījumu MS
2015. gada pētījumā JAMA 123 dalībnieki ar recidivējoši remitējošu MS un 28 dalībniekiem ar sekundāri progresējošu MS pārcietuši cilmes šūnu šūnas.
Dalībnieki seko vidēji 2,5 gadiem. Atšķirībā no iepriekšējā pētījuma, imūnsistēmas šajos pacientos tika nomāktas, nevis iznīcinātas pirms cilmes šūnu infūzijas, ko sauc par mieloablacionālo cilmes šūnu transplantāciju .
Rezultāti liecināja gan par recidīvu skaita samazināšanos, gan par gadolīniju paaugstinātu MS bojājumu skaitu visos pēcnecaurlaidīgu šūnu transplantācijas MRI. Brain MRI tika pabeigta 6 mēnešus pēc transplantācijas, un pēc tam katru gadu.
EDSS novērtējumā uzlabojās arī viens vai vairāki punkti - 50% dalībnieku 2 gadu laikā un 64% dalībnieku 4 gadu laikā. EDSS rādītājs nosaka MS smaguma pakāpi un progresēšanu, kas ir invalīds. Bet šis uzlabojums tika novērots tikai tiem pacientiem ar recidivējoši remitējošu MS (ne tiem, kuriem bija sekundāri progresējošas MS), un tiem, kam bija MS vismaz 10 gadus.
Šim pētījumam bija ievērojami mazāk satraucošas blakusparādības - nāvi vai smagas infekcijas. Tas, visticamāk, tiek attiecināts uz nomākumu pret izņemšanu no imūnās sistēmas pirms cilmes šūnu ievadīšanas.
Vārds no
Lai gan tas ir aizraujošs pētījums, eksperti joprojām ir piesardzīgi. Šie izmēģinājumi ir mazi un trūkst kontroles grupu. Lielāki un ilgstošāki pētījumi ir nepieciešami, lai patiesi izprastu cilmes šūnu transplantācijas ieguvumu un drošību, ārstējot MS. Arī cilmes šūnu transplantācijas risks veselībai ir ļoti reāls. Tādēļ pašreizējo un aktuālo problēmu ir atrast veidu, kā samazināt šos riskus.
Turklāt pat tad, ja MS cilmes šūnu transplantācija tiek apstiprināta MS, tā var būt terapija tiem, kam ir smagākas MS, kurām nav izdevies tradicionāli lietot terapiju, piemēram, interferonus vai copaksonu, - ne vienmēr, ka tas nedarbosies cilvēkiem ar vieglāku slimību , bet tikai tas, ka riski var nebūt tā vērti.
Avoti:
Amerikas vēža sabiedrība. Cilmes šūnu transplantācija vēža ārstēšanai.
Atkins et al. Imūnoablācija un autologo asins cilmes šūnu transplantācija agresīvai multiplās sklerozes gadījumā: daudzcentru viena grupas 2. fāzes pētījums. Lancet. 2016. gada 2016. g. 8. jūnijs: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Nonmyeloablative hematopoētisko cilmes šūnu transplantācijas asociācija ar neiroloģisku invaliditāti pacientiem ar recidivējošu un remitējošu multiplo sklerozi. JAMA . 2015. gada janvāris; 313 (3): 275-84.