Kas ir pirouva kināzes deficīts?

Pārskats par pirouktrīna: reta anēmijas cēlonis

Mācīšanās jums vai jūsu mīļotajam, PK trūkums var būt biedējoši. Jūs varētu brīnīties, kā es to uzzināju? Vai arī kādas ārstēšanas iespējas? Cerams, ka šī pamata stāvokļa pārskatīšana atbildīs dažiem no šiem jautājumiem.

Piruvikināna (PK) trūkums ir reti iedzimta anēmijas forma. Piruvikināna ir ferments vai ķīmiska viela, kas atrodama jūsu sarkanajās asins šūnās, kam nepieciešama enerģija.

Bez šī izšķirošā enzīma sarkano asins šūnu sabrukšana notiek ātrāk. Šo sarkano asinsķermenīšu sadalījumu sauc par hemolīzi, un PK trūkums tiek klasificēts kā hemolītiskā anēmija.

Cilvēki ar PK trūkumu dzemdē ar šo nosacījumu. Tas ir iedzimts autosomu recesīvs modelis nozīmē, ka abi vecāki ir pārvadātāji par traucējumiem. Ja katrs vecāks ir PK trūkuma pārvadātājs, viņiem ir 1 no 4 iespējām iegūt bērnu ar PK trūkumu.

Simptomi

PK nepietiekamības simptomi var sākties dzīves sākumā. Jaundzimušajiem ar PK nepietiekamību nav sastopams pirmajā dzīves dienā attīstīt dzelti (ādas dzelti). Šī dzelte parasti ir smagāka nekā fizioloģiska dzelte, ka jaundzimušie parasti attīstās no 2. līdz 5. dzīves dienai. Jētera medicīniskais termins ir hiperbilirubinēmija. Bilirubīns ir sarkano asins šūnu pigments. Ātro sarkano asins šūnu strauja iznīcināšana PK deficīta gadījumā palielina bilirubīna daudzumu apritē.

Par laimi šo dzelti var ārstēt ar fototerapiju (zilu gaismu, ko izmanto, lai noārdītu pigmentu) un / vai asins pārliešanu.

Pretējā gadījumā cilvēkiem ar PK deficītu ir anēmijas simptomi: bāla āda, nogurums vai nogurums, ātra sirdsdarbība vai elpas trūkums. Daži cilvēki ar PK nepietiekamību attīstīs paplašinātu liesu, ko sauc par splenomegāliju.

Daži cilvēki ar vieglām PK nepietiekamības formām var diagnosticēt vēlāk dzīvē, jo tiem var būt daži simptomi.

Diagnoze

Līdzīgi kā citas anēmijas formas, viss asiņu skaits (CBC) ir pirmais pavediens. Anēmija, kas saistīta ar PK trūkumu, var būt smaga, izraisot ļoti zemu hemoglobīna un / vai hematokrīta līmeni. Tāpat kā citas hemolītiskās anēmijas, palielināsies retikulocītu skaits (nesen sarkanās asins šūnas), kas norāda uz sarkano asins šūnu produkcijas palielināšanos.

PK trūkumu var apstiprināt, nosūtot asins darba speciālajām laboratorijām, lai noteiktu sarkano asins šūnu zemo PK līmeni. Alternatīvi ģenētiskie testi, kas meklē mutācijas, kļūst par biežāk diagnosticētu šo stāvokli.

Sarežģījumi

Kā iepriekš tika aplūkots, sarkano asins šūnu sadalīšanās rezultātā palielinās bilirubīna līmenis. Zīdaiņiem ar PK deficītu var būt nepieciešama ārstēšana ar fototerapiju. Vēlāk dzīvē palielināts bilirubīns var veidot dūņas žultspūslī un galu galā novest pie žultsakmeņu veidošanās .

Cilvēki ar PK trūkumu var arī attīstīt dzelzs pārslodzi . Šī komplikācija ir visbiežāk sastopama cilvēkiem, kuriem bieži nepieciešama asins pārliešana, lai ārstētu smagu anēmiju. Tomēr tas var notikt cilvēkiem, kuriem nav būtiskas nepieciešamības pēc transfūzijas.

Ir zāles, kas var palīdzēt ķermenim atbrīvoties no papildu dzelzs sauc par chelators.

Tāpat kā visi cilvēki ar hemolītisku anēmiju, cilvēki ar PK trūkumu ir pakļauti pārejošai aplastiskajai krīzei . To izraisa parvovīrusu B19 infekcija (kas izraisa Piekto slimību bērniem). Parvovīruss neļauj kaulu smadzenēm radīt jaunas sarkanās asins šūnas 7 līdz 10 dienu laikā. Bez spējas aizstāt strauji iznīcinātās sarkano asins šūnu, var attīstīties smaga anēmija, un var būt nepieciešama transfūzija, līdz produkts atgriežas normālā stāvoklī.

Smaga anēmija, kas saistīta ar PK trūkumu, var rasties bērniem pat pirms dzemdībām.

Šo nosacījumu sauc par hydrous fetalis. Hydrops fetalis ir vispārējs termins, ko lieto, lai aprakstītu datus par ultraskaņu. Hemolītiskās anēmijas, piemēram, PK deficīts, var izraisīt šo komplikāciju. Atkarībā no smaguma pakāpes, to var ārstēt ar intrauterīnu (caur dzemdi) pārnēsāšanu auglim.

Ārstēšana

Daži ārsti var ieteikt lietot folijskābi katru dienu. Folijskābe ir vitamīns, kas vajadzīgs jaunu sarkano asins šūnu veidošanai. Par laimi, Amerikas Savienotajās Valstīs, daudzi mūsu pārtikas produkti tiek pastiprināti arī ar folskābi.

Parasti smagu anēmiju ārstē ar asins pārliešanu. Dažiem cilvēkiem ar PK nepietiekamību nepieciešama transfūzija ik pēc 3 līdz 4 nedēļām. Citiem cilvēkiem slimības vai stresa laikā var būt nepieciešama tikai pāreja uz transfūziju, bet citi var nekad nepieprasīt asins pārliešanu.

Ja bilirubīna līmenis sasniedz kritisku līmeni jaundzimušajiem, var būt nepieciešama apmaiņas transfūzija. Šajā procedūrā no zīdaiņa tiek izņemta asinis (arī noņemot bilirubīnu), un šo asiņu aizstāj ar transfūziju asinīm. Šī procedūra ir ļoti efektīva, lai novērstu pārmērīgu bilirubīna daudzumu asinīs.

Žultsakmeņus, ko izraisa PK deficīts, var būt nepieciešams noņemt ar holecistektomiju, žultspūšļa ķirurģisku noņemšanu. Splenektomija , ķirurģiska liesas noņemšana var tikt veikta, lai samazinātu anēmijas smagumu, īpaši cilvēkiem, kuriem nepieciešama bieža transfūzija. Diemžēl splenektomija nedarbojas ikvienam, kam ir PK trūkums.

Vārds no

Jūs vai jūsu bērns izjutīs PK trūkumu. Par laimi ir ārstēšanas iespējas, un lielākā daļa cilvēku ar PK trūkumu dara labi. Turpinās pētījumi PK trūkumā, un cerams, ka nākotnē būs vairāk ārstēšanas iespēju.