Mielodisplastiskais sindroms vai MDS ietver dažādus traucējumus, kas ietekmē kaulu smadzeņu darbību. Kaulu smadzenes veido jaunu sarkano asins šūnu, balto šūnu un trombocītu veidošanos asinsķermenīšiem, tāpēc slikta sirdsdarbība var izraisīt anēmiju, zemu šūnu skaitu un citas problēmas.
Galvenās problēmas, kas saistītas ar MDS, ir: a) šo mazo skaitu un visas ar to saistītās problēmas; un b) MDS potenciāls attīstīties vēzim - akūta mieloīdā leikēmija vai AML.
Dažādus MDS veidus apstrādā ļoti atšķirīgi. Ne visi MDS terapijas veidi ir piemēroti katram pacientam ar MDS. MDS terapijas iespējas ietver atbalstošu aprūpi, zemas intensitātes terapiju, augstas intensitātes terapiju un / vai klīniskos pētījumus.
Ārstēšanas apsvērumi
Apspriežot savu MDS ārstēšanas plānu ar savu ārstu, tā dēvētie ar pacientu saistītie faktori var būt ļoti svarīgi. Ar pacientu saistītie faktori ir šādi:
- Kā jūs sasniedzāt ar ikdienas aktivitātēm pirms MDS diagnozes
- Jūsu rīcībā ir citi medicīniskie nosacījumi
- Tavs vecums
- Dažādu ārstēšanas izmaksu finansiālās izmaksas
- Kāds ārstēšanas risks ir pieņemams jums
Īpašas jūsu MDS formas īpašības arī ir ļoti svarīgas. Īpašu raksturlielumu un konstatējumu piemēri ir šādi:
- Jūsu kaulu smadzeņu ģenētiskās pārbaudes marķieri un rezultāti, kas palīdz noteikt pieejamās iespējas, iespējamība, ka jūsu MDS attīstīsies pret leikēmiju , un kādus rezultātus var sagaidīt no dažām terapijām.
- Kā jūsu MDS ietekmē veselo šūnu skaitu jūsu asinīs
- Cik smagas ir jūsu slimība, ņemot vērā nesasniegto "sprādzienu" šūnu skaita pieaugumu jūsu smadzenēs
Plānā ir arī jūsu mērķi par to, ko vēlaties izkļūt no ārstēšanas. Dažādu ārstēšanas mērķu piemēri ir šādi:
- Just justies labāk
- Ierobežojiet jūsu vajadzību pēc tik daudziem pārgatavošanas gadījumiem
- Uzlabo anēmiju , neitropēniju un trombocitopēniju
- Sasniegt atlaišanu
- Izārstēt MDS
Skatīties un gaidīt
Pacientiem ar zemu riska pakāpes MDS, kā noteikts Starptautiskajā prognostiskajā vērtēšanas sistēmā vai IPSS, un stabilu pilnīgu asins analīžu skaitu (CBC) , reizēm labākā pieeja terapijai ir novērošana un atbalsts, ja nepieciešams.
Šajā gadījumā jums būs jāuzrauga, vai izmaiņas jūsu kauliņā nav novērotas, un tas var norādīt uz slimības progresēšanu. Regulāras CBC, kā arī kaulu smadzeņu aspirāts un biopsija var būt daļa no uzraudzības.
Atbalsta aprūpe
Atbalsta aprūpe attiecas uz terapiju, ko izmanto, lai ārstētu un pārvaldītu MDS; šīs procedūras var ievērojami uzlabot personas stāvokli, bet viņi pietrūkst faktiski uzbrukt šūnām, kas izraisa MDS.
Transfūzijas
Ja asins analīzes sāk sākt samazināties un jums rodas simptomi, var būt ieguvums no sarkano asins šūnu vai trombocītu pārtīšanas. Lēmums par asins pārliešanu būs atkarīgs no citiem medicīniskajiem apstākļiem, kādi jums ir un kā jūtaties.
Dzelzs pārslodze un helātu terapija
Ja katru mēnesi sākat pieprasīt vairāku asins pārliešanu, jums var būt risks attīstīt stāvokli, ko sauc par dzelzs pārslodzi.
Augsts dzelzs daudzums sarkano asins šūnu transfūzijā var izraisīt dzelzs krājumu palielināšanos organismā. Šāds augsts dzelzs līmenis var faktiski sabojāt jūsu orgānus.
Ārsti var ārstēt un novērst dzelzs pārslodzi no vairākiem transfūzijas, izmantojot zāles, ko sauc par dzelzs helātus, kas ietver perorālu terapiju, deferasiroksu (Exjade) vai infūziju ar nosaukumu deferoksamīna mezilāts (Desferal). Nacionālā visaptverošā vēža tīkla vai NCCN prakses vadlīnijas piedāvā kritērijus, kurus ārsts var izmantot, lai izlemtu, vai nepieciešama dzelzs helātu terapija.
Izaugsmes faktori. Daži cilvēki ar MDS anēmiju var gūt labumu no augšanas faktoru saņemšanas, kurus sauc par eritropoetīna stimulācijas līdzekļiem vai proteīniem (ESA).
ESA piemēri ietver alfa epoetīnu (Eprex, Procrit vai Epogen) vai ilgstošāku darbepoetin alfa (Aranesp). Šīs zāles tiek ievadītas kā injekcija jūsu taukaudos (subkutānas injekcijas veidā). Lai gan šīs zāles nav noderīgas visiem MDS pacientiem, dažos gadījumos tie var palīdzēt novērst asins pārliešanu.
Jūsu ārsts var Jums piedāvāt uzsākt kolonijas stimulējošo faktoru , piemēram, G-CSF (Neupogen) vai GM-CSF (leikīns) , ja jūsu balto asinsķermenīšu skaits Jūsu MDS dēļ samazinās. Koloniju stimulējošie faktori palīdz palielināt ķermeņa spēju radīt vairāk slimības, apkarojot balto asins šūnu, ko sauc par neitrofiliem. Ja Jūsu neitrofilo skaits ir mazs, Jums ir lielāks risks iegūt bīstamu infekciju. Saglabājiet uzmanību jebkādām infekcijas pazīmēm vai drudzis, un pēc iespējas ātrāk apskatiet veselības aprūpes sniedzēju, ja uz to attiecas.
Zema intensitātes terapija
Zemas intensitātes terapija attiecas uz zema intensitātes ķīmijterapijas vai aģentiem, kas pazīstami kā bioloģiskās reakcijas modifikatori. Šīs ārstēšanas metodes pārsvarā tiek nodrošinātas ambulatorā ārstēšanā, bet dažiem no tiem var būt nepieciešama papildu aprūpe vai gadījuma hospitalizācija pēc tam, piemēram, ārstējot infekciju.
Epigenētiskā terapija
Medikamentu grupa, ko sauc par hipometilēšanas vai demethylating aģentiem, ir jaunākie ieroči cīņā pret MDS.
Azacitidīns (Vidaza) ir apstiprināts FDA, lai to lietotu visās Francijas-Amerikas-Lielbritānijas (FAB) klasifikācijās un visās IPSS riska kategorijās MDS. Šīs zāles parasti ievada subkutānā injekcijā 7 dienas pēc kārtas, ik pēc 28 dienām vismaz 4-6 ciklus. Azacitidīna pētījumi ir parādījuši, ka atbildes reakcija ir 60 procenti, un apmēram 23 procenti sasniedz daļēju vai pilnīgu slimības remisiju. Azacitidīns bieži izraisa sākotnēju asins šūnu skaita samazināšanos, kas var netikt atjaunoties līdz pirmajam pirmajam vai diviem cikliem.
Vēl viens hipometilēšanas līdzekļa veids, ko lieto MDS terapijā, ir decitabīns (Dacogen). Azacitidīns ir ļoti līdzīgs, tas ir arī FDA apstiprināts visiem MDS veidiem. Ārstēšanas režīms parasti tika saistīts ar zema intensitātes tipa toksicitāti, tādēļ to uzskata par zema intensitātes terapiju. Decitabīnu var ievadīt intravenozi vai subkutāni. Viens pētījums, kurā decitabīns tika ievadīts intravenozi 5 dienas, parādīja pilnīgu remisijas līmeni gandrīz 40 procentiem. Alternatīvās dozēšanas shēmas tiek pētītas.
Imūnsupresīvās terapijas un bioloģiskās reaģēšanas modifikatori
MDS sarkano asins šūnu, balto asins šūnu un trombocītu skaits tiek nogalināts vai mirst, pirms tie ir pietiekami nobrieduši, lai atbrīvotos no kaulu smadzenēm asinsritē. Dažos gadījumos par to ir atbildīgi limfocīti (balto asinsķermenīšu tips). Šiem pacientiem var būt efektīvi lietot terapiju, kas ietekmē imūnsistēmu.
Ne-ķīmijterapija, zemas intensitātes vielas (bioloģiskās reakcijas modifikatori) ietver anti-timocītu globulīnu (ATG), ciklosporīnu, talidomīdu, lenalidomīdu, pretvēža nekrozes faktora receptoru sajaukto olbaltumu un D vitamīna analogus. Visi šie rādītāji ir parādījušies vismaz daži agrīnās izpētes laikā, taču daudziem cilvēkiem ir vajadzīgi vairāk klīnisko pētījumu, lai saprastu efektivitāti dažādos MDS veidos.
Cilvēkiem, kuriem ir īpašs MDS tips, ko sauc par 5q-sindromu, kurā ir 5. ģenētiskais defekts, var būt atbildes reakcija uz zāļu, ko sauc par lenalidomīdu (Revlimid). Parasti lenalidomīdu lieto pacientiem ar zemu vai zemu starpposma IPSS riska MDS, kas atkarīgi no sarkano asins šūnu transfūzijas. Lenalidomīda pētījumos daudziem pacientiem bija samazinātas asins pārliešanas prasības - faktiski gandrīz 70 procenti - bet turpināja samazināties trombocītu un neitrofīlu skaits. Joprojām tiek pētīta priekšrocība, ko izraisa paaugstināta riska MDS vai citu tipu, izņemot 5q-sindromu, ārstēšanu ar lenalidomīdu.
Augsta intensitātes terapija
Ķīmijterapija
Dažiem pacientiem ar augstāku riska pakāpes MDS vai FAB tipiem RAEB un RAEB-T var ārstēt ar intensīvu ķīmijterapiju. Šāda ķīmijterapija, kas tiek izmantota akūtas mielogēnās leikēmijas (AML) ārstēšanai , ir paredzēta, lai iznīcinātu kaulu smadzenēs novēroto patoloģisko šūnu populāciju, kas izraisa MDS.
Lai gan ķīmijterapija var būt noderīga dažiem MDS pacientiem, ir svarīgi ņemt vērā, ka vecāki pacienti ar citiem medicīniskiem stāvokļiem saskaras ar papildu riskiem. Terapijas iespējamie ieguvumi ir lielāki par risku.
Tiek veikts pētījums, lai salīdzinātu intensīvās ķīmijterapijas rezultātus ar azacitidīna vai decitabīna līmeni.
Cilmes šūnu transplantācija
Pacienti ar augsta riska IPSS MDS, iespējams, var panākt slimības izārstēšanu ar alogēnu cilmes šūnu transplantāciju . Diemžēl šīs procedūras lielā riska pakāpe ierobežo tās izmantošanu. Patiesībā alogēno cilmes šūnu transplantācijai var būt ar ārstēšanu saistīts mirstības līmenis līdz 30%. Tādēļ šo terapiju parasti lieto tikai jaunākiem pacientiem, kuriem ir laba veselība.
Pašreizējos pētījumos tiek pētīta ne-mieloablative, tā saukto "mini" transplantāciju nozīme gados vecākiem pacientiem ar MDS. Lai gan šie transplantācijas veidi tradicionāli tiek uzskatīti par mazāk efektīviem par standarta transplantātiem, to samazinātais toksiskums var padarīt to par iespēju pacientiem, kuri pretējā gadījumā būtu neatbilstoši.
Kopsavilkums
Ņemot vērā dažādus MDS veidus un dažādus pacientu tipus, nav neviena piemērota ārstēšana. Tāpēc MDS pacientiem ir svarīgi apspriest visas iespējas ar savu veselības aprūpes komandu un atrast terapiju, kas sniegs viņiem vislabākos rezultātus ar vismazāko toksicitātes pakāpi.
Tiek uzsākti klīniskie pētījumi ar jaunākām terapijām MDS, tādēļ palieciet. Piemēram, pētot rukoolitinibu (Jakafi), ārstējot pacientus ar zemu vai vidēji smagu 1 riska MDS.
Avoti:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Mielodisplastiskie sindromi: klīniskās prakses vadlīnijas onkoloģijā. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F et al. Mielodisplastiskā sindroma (MDS) devas mazā devas deva (100 mg / m2). 3 dažādu devu grafiku salīdzinājums. Asinis. 2005; 106 abstrakts. Asbets 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Primāro mielodisplastisko sindromu diagnostika un ārstēšana pieaugušajiem: Eiropas leikēmijas tīkla ieteikumi. Asinis . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Mielodisplastisko sindromu" asins maijs 2008. 111: 4841- 4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Medicīnas gada pārskats 2010. 61: 345-358.